В настоящее время в России зафиксированы 3,5 тыс. случаев заболевания
В настоящее время в России зафиксированы 3,5 тыс. случаев заболевания
Новости
Открыто новое соединение для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
В настоящее время в России зафиксированы 3,5 тыс. случаев заболевания
В настоящее время в России зафиксированы 3,5 тыс. случаев заболевания
Специалисты Института химической биологии и фундаментальной медицины (ИХБФМ) Сибирского отделения РАН вывели новое соединение рибонуклеиновой кислоты (РНК), которое оказалось эффективно при лечении лабораторных животных с дистрофией Дюшенна. Об этом сообщил заведующий лабораторией химии нуклеиновых кислот ИХБФМ СО РАН Дмитрий Стеценко.
Мышечная дистрофия Дюшенна – наследственное заболевание, при котором отмечается быстрое развитие мышечной дистрофии, приводящее к утрате способности передвигаться. Заболевание наиболее часто диагностируют у мальчиков. Смерть при дистрофии Дюшенна наступает из-за остановки сердца или паралича дыхания в возрасте 25-30 лет.
Ежегодно в мире выявляют 20 тыс. новых случаев заболевания. В России зарегистрированы около 3,5 тыс. пациентов с мышечной дистрофией.
«Мышечную дистрофию Дюшенна вызывают мутации в гене белка дистрофина - важного компонента здоровых мышц. Один из подходов к лечению болезни - это коррекция мутации с помощью синтетического олигонуклеотида (короткого фрагмента ДНК или РНК - прим.)», - рассказал Стеценко.
Такие препараты были внедрены в США. Сибирские ученые разработали новый вид химически модифицированных олигонуклеотидов – фосфорилгуанидины, которые показали эффективность не хуже зарубежных аналогов.
Стеценко пояснил, что лечение состоит в удалении содержащего мутацию участка РНК с помощью синтетического олигонуклеотида. Новые соединения испытали на мышах.
В эксперименте принимали участие ученые из Оксфордского университета, передает ТАСС. В перспективе специалисты ИХБФМ СО РАН испытают новое соединение на человеке.
